2.2億兒童，只有60多種兒童專用藥。

近年全國兩會上，兒童藥始終是一個繞不過的話題。孩子能吃的藥少，愿意吃的藥更少，醫保能報銷的少之又少。這一尷尬將在“二胎時代”更加凸顯。

歐美有專門針對兒童藥的立法，日本從經濟方面保障兒童藥上市，世衛組織還制定了專門針對兒童用藥的目錄和標準。但對于中國來說，兒童藥還有很長一段路要走。

過去兩年，國家陸續出臺政策保障，被業界稱為兒童藥史上最好的時期。不過，要讓政策真正落地，惠及兒童，還需要政府、企業、醫院和社會間齊力配合，打通難點。

專業生產兒童藥企業僅10余家

兒童藥少，一是種類少，二是劑型缺。

國內現有的3500多個藥品制劑品種中，兒童專用的只有60種，比例僅占1.7%。兒童常用處方藥中，劑型居多的是注射劑和片劑，而粉末吸入劑、栓劑和糖漿等適合兒童的劑型很有限。

其結果是，很多兒童不得不被視為“小大人”，用藥靠掰，劑量靠猜。全國政協委員、天津市第一中心醫院副院長兼眼科主任孫豐源在此前提案中就表示，兒童用藥一半是要靠將成人用藥劑型減量來實現的，但分份難免不勻。許多家長無奈發現，藥品說明書中常常寫著“兒童酌減”和“遵醫囑”等模糊概念，給孩子用藥時內心發慌。

兒童不是單純縮小的成人，在生長發育期，許多器官系統沒有發育完善，肝、腎的代謝和排毒能力也不如成人，對許多藥物的敏感性、藥理作用和毒副作用都會明顯不同于成人。因此，兒童藥需要“量身定制”，可現實卻并非如此。

全國政協委員、北京安貞醫院小兒心臟中心主任劉迎龍表示，多數兒童用藥缺乏兒科臨床研究資料，也沒有藥物試驗的法規和倫理規范的保障，導致大部分藥物實際是在廣大兒童中“試用”，兒童用藥不良反應高發。根據國家藥品不良反應監測報告顯示，我國兒童用藥不良反應發生率為12.9%，其中新生兒高達24.4%，而成人只有6.9%。

相比之下，國外代購兒童藥品近年越來越火。記者在淘寶里搜索“日本兒童藥”，一共找到1783件商品，退熱貼、止咳糖漿、感冒沖劑是最暢銷的。可愛的卡通包裝，蜜桃、草莓等多種水果口味，糖漿、糖丸等兒童易于接受的劑型，都備受中國家長追捧，有的藥甚至能在治便秘的同時補充營養。

可是，絕大部分中國藥企卻對兒童藥提不起興趣，全國工商聯藥業商會曾做過調查，中國6000多家藥廠中，專業生產兒童藥的企業只有10余家，有兒童用藥生產的也不過30家。

全國人大代表、亞寶藥業董事長任武賢認為，兒童藥研發中存在兩大瓶頸。

一是在很多制藥企業眼中，兒童藥的研發利潤空間小。但更重要的是，中國孩子都是家長的寶貝，開發新藥都不愿意讓自己的孩子做臨床試驗，但新藥在投放市場前，必須做臨床試驗，這對制藥人來說是一個困難。二是研究兒童藥必須保證安全，毒副作用要小，在成人使用若干年的基礎上，通過大量的驗證以后，才能投放市場。

“這種情況，就需要有更多專業人才和政策扶持，但現實卻剛好相反，”中國醫藥物資協會藥械注冊與臨床專業委員會秘書長陳紅彥說，兒科專業人才太少，專業研發兒童藥的就更少。加之藥品研發出來后，漫長的審批流程也讓許多企業望而生畏。正常情況下，一種藥品要排隊3~5年等待上市，加上研發和試驗時間，整個周期可達十年以上，許多企業等不起。即使成功獲批上市，沒有完善的政策保障，兒童藥依然舉步維艱。

作為一歲半孩子母親的林女士常常有這樣的困惑，兒童藥不僅種類少，而且市場鋪貨量也非常小，很多都得網購。同時許多醫生推薦的好用的、常用的兒童藥，大多是進口品牌。

“兒童專用藥品嚴重缺乏，已成為困擾兒科醫生和整個社會的問題，亟待一套有效的解決辦法，”今年兩會前夕，全國政協委員、浙江麗水市人民醫院副院長雷后興對健康時報記者表示。

代表委員呼吁多年

要解決兒童藥短缺的問題，需要一系列的政策保障。在每年全國兩會上，代表委員紛紛為保障兒童藥獻計獻策。

2013年，全國政協委員、北京安貞醫院小兒心臟中心主任劉迎龍從研發、試驗、審批、保障四個方面提出建議，一是加強兒童藥物臨床試驗工作，包括基地建設、人才培養、專家審評等。二是建立完善兒童基本藥物目錄，將更多兒童藥列入醫保目錄，放開“一品雙規”制度對兒童藥進醫院的限制。三是國家政策支持兒童藥物的研發和生產，取消差比定價。四是藥監部門對兒童藥的快速優先審批，對兒童劑量和劑型的改進建立“快速通道”。

每條建議都直指兒童藥面臨的突出問題。

三年過去，在接受記者的采訪時，劉迎龍仍頗感中國兒童藥發展之艱難。他說，表面上看只關乎藥，實際上牽扯著衛生、藥監、社保等多個部門和上千家企業，政策推動起來并不容易。

“但可喜的是，已經能看到政策開始出現松動，”劉迎龍說。

2014年5月21日，國家衛計委、食藥監總局等六部委聯合發布了《關于保障兒童用藥的若干意見》，其中就提到要從審批、生產、臨床使用等多方面鼓勵兒童用藥，尤其要建立兒童藥申報審批的專門通道。對兒童用藥價格給予政策扶持，兒童專用劑型不受成人藥品定價水平影響，即不再受“差比價原則”限制。

2015年8月24日，國家衛計委發出《關于進一步加強醫療機構兒童用藥配備使用工作的通知》，允許婦兒專科非專利藥品可以直接掛網采購，并放寬對兒童適宜品種、劑型、規格的配備限制。這項政策宣告了兒童藥從此基本告別招投標和“一品雙規”限制，進一步實現了松綁。

2015年12月21日，國家食藥監總局發布了《臨床急需兒童用藥申請優先審評審批品種評定的基本原則》及首批優先審評審批的兒童用藥注冊申請目錄，一部分符合原則的新藥、改劑型或新增規格以及仿制藥將可申請優先審批。

一位從事兒童藥銷售的人士認為，優先審批通道是很多國家通行的方式，其目的就是鼓勵更多企業去研發兒童藥。而以前差比價、統一招標、一品雙規這些行業規則，對于兒童藥來說一直很不公平。比如差比價，是指藥品因劑型、規格或包裝等不同而形成的價格之間的差額或比值，兒童藥劑量是成人的一半時，價格也會降一半，但其實工藝和耗時上是差不多的，這樣一來誰還會生產兒童藥呢？

三份重磅文件的出臺，從審批、限價、招標方面給中國兒童藥帶來了積極的信號。不少人認為，這已經是兒童藥史上最好時期。

政策落地推行緩慢

不過，要讓政策真正落地，惠及兒童，還有很多事情要做。多位業內人士向記者表示，國家政策很好，但在各省推行起來比較緩慢，困難重重。

比如審批，亞寶藥業集團公共事務部總監劉方表示，雖然目前CFDA已經針對臨床急需兒童用藥制定了優先審評審批品種的評定原則，這只是臨床兒童藥需要扶持的一方面，很少的品種能夠走到這個綠色通道上，現有已上市的兒童用藥在口味調整、劑型增加、規格調整、處方藥轉換非處方藥等方面都有很多需求，而這些問題可能還沒有引起決策者的關注和重視。

國家衛計委兒童用藥專家委員會日常工作負責人范浩信認為，藥品不同于其他普通商品，審批后并不能馬上能投入生產。從優先政策的出臺，到真正使用在患者身上，中間還需要一個過程。現在優先審評的兒童專用劑型，優先針對的也是一些兒童臨床急需的藥品。

再比如招標中對兒童藥品的利好政策，“兒童藥直接掛網”在省級招標采購工作中還沒有徹底落地。從劉方所在企業招標部門反饋來看，很多省仍然只是掛出了國家之前列出的幾十種示范用藥，其中兒童中成藥18種，化學藥40多種，這對于2.2億兒童的需求來說是遠遠不夠的，需要各省去增補。對于國內大多數省份的招標采購部門可能遇到的問題是：一是沒有足夠的人力再組織兒科產品直接掛網品種的增補工作，二是沒有成熟的兒科專家資源。大部分省份兒童藥直接掛網工作基本處于停滯狀態。同樣的，雷后興委員表示，雖然取消了“差比價”和“一品雙規”的限制，但是各省還沒有完全落實。

劉方認為，各省藥政部門領導應該重視兒童藥的遴選和供應，盡快將國家衛計委對兒童藥在采購、使用中的扶持政策落地，并且發揮國家衛計委兒專委、行業學/協會中兒專委的力量，為各省掛網增補工作提供更詳細、專業的建議。另外，上海在這方面有成功的經驗可以借鑒，即兒童專用藥真正是不需要招標，采取備案管理形式，生產企業直接與醫院對接。這樣一來，只要是臨床亟需的兒童藥，醫院可以第一時間聯系企業，保障兒童臨床用藥需求，省去了很多中間環節。

因為兒童藥的問題從審批、生產、進入醫院、到納入醫保，涉及到衛生部門、食藥監部門、人保部、工信部等多部門的聯動，要讓政策成功落地，在溝通機制上亟待一條綠色通道，范浩信表示。

有必要為兒童藥立法

2015年兩會，雷后興委員對兒童藥的建議，其中一條是：應該盡快啟動兒童用藥監管法規體系建設。他認為，如果不從立法層面去保障，很多工作在實際操作中能可能因各種阻礙而中止。

美國的兒童藥立法經歷了近30年的發展。從1977年開始發布兒童藥的指南和規范，重點在于強調用藥的安全性，其中還考慮到了兒童生理和心理的雙重特點。到了1997年才上升到立法的高度，重點是鼓勵研發，比如給予兒童新藥6個月的專利權延長期，鼓勵和資助企業做臨床試驗，還規定政府機構應發布藥品進行兒童臨床研究的信息。

歐洲也在2007年實施了《兒童用藥監督管理條例》，主要包括專利延長期，研究資助、兒科獨占權等。為了執行該條例，歐盟還出臺了一系列強制性措施。日本則主要通過提高藥品價格對企業研發兒童藥進行激勵，從2006年其推行兒童藥從優定價策略，允許兒科藥物加價，價格增幅在5%~20%。

相比之下，我國的兒童藥法規進程才剛剛起步。雷后興委員表示，國外的這些經驗，我們可以借鑒，結合我國國情進行修訂完善。目前最應該馬上做的，就是由政府部門牽頭組織行業協會、企業和專家學者來分析討論，再形成我國兒童用藥監管法規體系。

除此之外，多位業內人士還認為，有必要制定一個《兒童基本用藥目錄》，因為現在的《基本藥物目錄》根本不適合兒童。世衛組織早在2007年就制定了兒童基本藥物示范目錄，四川大學華西醫院中國循證醫學中心李幼平等人把這個示范目錄和我國的基藥目錄對比發現，只有20個分類是重合的，但WHO推薦的抗腫瘤藥、血液制品、消毒劑、腹膜透析液和新生兒用藥都沒有被納入。除此之外，藥物規格和兒童用藥標識，藥物年齡限制和說明，以及兒童適合的懸混液、糖漿劑、滴劑等都很缺乏。

范浩信透露，這項工作已在進行中，國家衛計委兒童用藥專家委員會正在起草《兒童基本藥物目錄》。同時他表示，在保障兒童用藥環節中，還有一個重要環節就是人社部門，將更多的兒童專用藥品納入醫保報銷，是讓兒童用上安全有效的專用藥物的重要一環。

隨著“二孩政策”的放開，將有更多新生兒來到世界上。一位母親感慨，都說孩子是國家的未來，但不得不承認，過去我們對兒童藥的關注真的太少了。她只希望，以后再去藥店給孩子買藥時，不再是“無藥可選”的尷尬。

一個國家兒童就醫、用藥的保障水平，一定程度上代表其文明程度。讓兒童專用藥短缺問題不再老生常談，也是多位代表委員這些年共同的希望。