10月8日，中共中央辦公廳和國務(wù)院辦公廳聯(lián)合印發(fā)《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》（以下簡稱《意見》）。這是繼2015年8月《國務(wù)院關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》之后，又一個深化藥品醫(yī)療器械審評審批制度改革的綱領(lǐng)性文件。重磅政策出臺“干貨滿滿”，信息量爆棚，令醫(yī)藥圈為之沸騰。國家食藥監(jiān)總局副局長吳湞指出，《意見》的主題是鼓勵創(chuàng)新，著力點是解決公眾用藥問題，讓公眾能及時用上新藥好藥，讓醫(yī)生在給患者治病的過程中有更多選擇。

臨床試驗機構(gòu)改“備案制”

《意見》共涉及6個方面提出36條改革措施，包括改革臨床試驗管理、加快上市審評審批、促進藥品創(chuàng)新和仿制藥發(fā)展、加強藥品醫(yī)療器械全生命周期管理、提升技術(shù)支撐能力、加強組織實施等。10月9日，國家食藥監(jiān)總局召開新聞發(fā)布會，總局副局長吳湞攜藥化注冊司司長王立豐、醫(yī)療器械注冊司司長王者雄權(quán)威解讀這份《意見》。

最引人注目的是，在改革臨床試驗管理的措施中，臨床試驗機構(gòu)資格認定由審批制改成了“備案制”：具備臨床試驗條件的機構(gòu)在食品藥品監(jiān)管部門指定網(wǎng)站登記備案后，可接受藥品醫(yī)療器械注冊申請人委托開展臨床試驗。臨床試驗主要研究者應(yīng)具有高級職稱，參加過3個以上臨床試驗。注冊申請人可聘請第三方對臨床試驗機構(gòu)是否具備條件進行評估認證。鼓勵社會力量投資設(shè)立臨床試驗機構(gòu)。臨床試驗機構(gòu)管理規(guī)定由食品藥品監(jiān)管總局會同國家衛(wèi)生計生委制定。

《意見》還指出，“支持醫(yī)療機構(gòu)、醫(yī)學(xué)研究機構(gòu)、醫(yī)藥高等學(xué)校開展臨床試驗，將臨床試驗條件和能力評價納入醫(yī)療機構(gòu)等級評審。對開展臨床試驗的醫(yī)療機構(gòu)建立單獨評價考核體系，僅用于臨床試驗的病床不計入醫(yī)療機構(gòu)總病床，不規(guī)定病床效益、周轉(zhuǎn)率、使用率等考評指標。鼓勵醫(yī)療機構(gòu)設(shè)立專職臨床試驗部門，配備職業(yè)化的臨床試驗研究者。完善單位績效工資分配激勵機制，保障臨床試驗研究者收入水平。鼓勵臨床醫(yī)生參與藥品醫(yī)療器械技術(shù)創(chuàng)新活動，對臨床試驗研究者在職務(wù)提升、職稱晉升等方面與臨床醫(yī)生一視同仁。允許境外企業(yè)和科研機構(gòu)在我國依法同步開展新藥臨床試驗?！?/p>

吳湞也指出，臨床試驗機構(gòu)的資源相對緊缺，是制約我們藥品創(chuàng)新發(fā)展的一個深層次問題。根據(jù)國家衛(wèi)生統(tǒng)計公報，我國二級以上的醫(yī)療機構(gòu)已超過1萬家，三級以上的醫(yī)療機構(gòu)有2000多家，但現(xiàn)在能夠做藥物臨床試驗的機構(gòu)，通過認定的只有600多家，能夠承擔I期臨床試驗的機構(gòu)僅有100多家，某種程度上成為醫(yī)藥創(chuàng)新的瓶頸。有從事藥物研發(fā)的科研人員指出，從2015年開始的臨床試驗數(shù)據(jù)自查核查工作，一度將國內(nèi)臨床試驗質(zhì)量問題推向風口浪尖?！芭R床研究質(zhì)量遠遠不能滿足現(xiàn)行標準”，仿制藥一致性評價相關(guān)政策出臺后，很多藥企發(fā)愁找不到愿意接手臨床試驗的機構(gòu)?！皞浒钢频膶嵤?，將有利于緩解這一矛盾?！?/p>

中藥注射劑再評價將出臺方案

注射劑尤其是中藥注射劑的安全性問題歷來受到關(guān)注。國家藥品不良反應(yīng)監(jiān)測中心近期監(jiān)測發(fā)現(xiàn)，山西振東安特生物制藥有限公司生產(chǎn)的一批紅花注射液在山東、新疆等地發(fā)生10例寒戰(zhàn)、發(fā)熱等不良反應(yīng)；江西青峰藥業(yè)有限公司生產(chǎn)的一批喜炎平注射液在甘肅、黑龍江、江蘇共發(fā)生十多例寒戰(zhàn)、發(fā)熱等嚴重不良反應(yīng)。國家食藥監(jiān)總局隨后發(fā)布這兩款中藥注射劑產(chǎn)品因質(zhì)量問題被緊急叫停的通告，引發(fā)媒體關(guān)注。

在《意見》中，第十一條指出，嚴格藥品注射劑審評審批。嚴格控制口服制劑改注射制劑，口服制劑能夠滿足臨床需求的，不批準注射制劑上市。嚴格控制肌肉注射制劑改靜脈注射制劑，肌肉注射制劑能夠滿足臨床需求的，不批準靜脈注射制劑上市。大容量注射劑、小容量注射劑、注射用無菌粉針之間互改劑型的申請，無明顯臨床優(yōu)勢的不予批準。第二十五條指出，開展藥品注射劑再評價。根據(jù)藥品科學(xué)進步情況，對已上市藥品注射劑進行再評價，力爭用5至10年左右時間基本完成。

吳湞對此解讀說，早期的注射劑缺乏完整對照的（生產(chǎn)工藝）數(shù)據(jù)，所以我們提出注射劑再評價，其中“注射劑里面大家最關(guān)心的就是中藥注射劑，因為中藥注射劑本身是我國特有的。但是中藥注射劑的一個缺陷就是臨床有效性數(shù)據(jù)、安全性數(shù)據(jù)都不太全，所以大家對于中藥注射劑的安全性表示擔憂?！眳菧澩嘎叮偩忠恢泵芮杏^察中藥注射劑的安全性。按照國務(wù)院“44號文件”要求，對中藥注射劑的安全性再評價方案已經(jīng)初步形成，近期可能會征求意見?！皩χ兴幾⑸鋭?，我們不僅要評價安全性，還要評價有效性?！?/p>

對此，有業(yè)內(nèi)人士指出，一直以來老百姓形成了“掛水好得快”的誤區(qū)，催生出一個龐大的注射劑市場。但近年來國家已經(jīng)出臺多項措施進一步強化“能吃藥不打針，能打針不輸液”的科學(xué)理念，如廣東今年就沿用2014年安徽省出臺的《關(guān)于加強醫(yī)療機構(gòu)靜脈輸液管理的通知》，明確規(guī)定53種疾病不可以輸液治療。隨著注射劑再評價的推進，對于注射劑市場將帶來深遠的影響。

罕見病新藥將加速審批

罕見病的缺藥問題一直非常突出。根據(jù)世界衛(wèi)生組織的規(guī)定，罕見病的發(fā)病率小于千分之一。因為發(fā)病率極低，藥品的研發(fā)成本高，收回成本的時間更長，一直以來藥企對罕見病用藥研發(fā)積極性并不高。此次《意見》中，對罕見病用藥的研發(fā)給出了一系列鼓勵措施。如“支持罕見病治療藥品醫(yī)療器械研發(fā)。國家衛(wèi)生計生委或由其委托有關(guān)行業(yè)協(xié)（學(xué)）會公布罕見病目錄，建立罕見病患者登記制度。罕見病治療藥品醫(yī)療器械注冊申請人可提出減免臨床試驗的申請。對境外已批準上市的罕見病治療藥品醫(yī)療器械，可附帶條件批準上市，企業(yè)應(yīng)制定風險管控計劃，按要求開展研究。”

吳湞指出，凡是罕見病用藥，如果是在國內(nèi)研發(fā)并開展臨床試驗的，只要有苗頭，可以減少一些臨床數(shù)據(jù)，甚至可以免，這樣能保證一些有效果的罕見病用藥及早臨床應(yīng)用；在境外已上市的罕見病用藥，可以附帶條件批準。所謂“附帶條件”就是對臨床急需，可能會危及生命的一些疾病，如果這些藥品在臨床試驗的早期、中期的指標顯示出了療效，并且預(yù)示可能有臨床價值，就可以先批，先讓患者用上藥。“對于臨床特別急需的，可以接受境外的數(shù)據(jù)直接批準上市，保障罕見病患者有藥可用。附帶條件批的主要目的就是要加快藥品上市，來滿足臨床用藥的需求?！?/p>

此外，《意見》也明確指出，藥品上市許可持有人須將醫(yī)藥代表名單在食品藥品監(jiān)管部門指定的網(wǎng)站備案，向社會公開?！敖贯t(yī)藥代表承擔藥品銷售任務(wù)，禁止向醫(yī)藥代表或相關(guān)企業(yè)人員提供醫(yī)生個人開具的藥品處方數(shù)量。醫(yī)藥代表誤導(dǎo)醫(yī)生使用藥品或隱匿藥品不良反應(yīng)的，應(yīng)嚴肅查處；以醫(yī)藥代表名義進行藥品經(jīng)營活動的，按非法經(jīng)營藥品查處。”

（記者 嚴慧芳）