“我國的兒藥短缺，不是泛指兒童無藥可用，而是指在一些疾病領域缺乏適用于兒童的劑型和產品，特別是在罕見病和重大疾病領域，這種情況尤其嚴重。”藥審中心審評部門有關負責人說。我國兒童用藥為何短缺？在其看來，原因在于全球兒藥研發普遍存在“先天不足”，并且兒科用藥市場表現預期較低，我國兒藥進口缺乏熱情，此外也缺乏鼓勵兒童用藥研發的刺激性政策。

兒藥研發是世界難題

有關數據顯示，去年我國兒童用藥市場規模達688億元。兒童用藥市場潛力巨大，但國內專門生產兒藥的企業卻寥寥無幾。

“兒藥生產企業數量少在全球是普遍情況，因為研發難度較高。”藥審中心審評部門有關負責人介紹，兒藥研發是個世界難題。僅以最簡單的兒童劑型為例，有些成人能用的輔料兒童不一定能用，因此很多品種無法做成適宜兒童的劑型。

業內普遍認為，兒藥研發最大的難點在臨床研究上。四川百利藥業有限責任公司研發中心副總經理丁洋告訴記者，兒童藥物的臨床研究很難找到受試者，很多家長不愿意讓自己的孩子參加臨床研究。而在兒藥研發過程中，受試者脫落率也較高，依從性差，需要研究者、申辦方投入更多的精力和經費，才能保證臨床試驗順利、高質量地完成。有的臨床試驗要數百個受試者連續做7～8年，這樣的規模，一般的企業很難達到。

口服兒童藥物的掩味技術也是企業研發的難點之一。“有的藥物苦味非常重，需采用合理的掩味技術進行掩蓋，才能讓兒童順利地服用藥物，這些特殊要求使兒童藥物的劑型、處方工藝設計等需要有更多考慮。”丁洋說。

“總之，兒藥研發本身的技術難度與我國相對落后的制劑生產水平疊加，加重了我國兒藥的短缺狀況。”藥審中心審評部門有關負責人說。

進口兒藥或將提速

相比其他國家，我國的兒藥短缺的另一個原因是進口不足。甚至有些在國外已經上市10年的兒藥在國內依然難覓蹤影。

“部分國外藥企對進入中國兒藥市場態度猶豫，一來可能覺得申報時要求太高，國外上市藥物在中國尚需要額外的臨床試驗；二來可能不看好銷售情況。”該負責人介紹，臨床急需的兒藥很多是罕見病和大病重病用藥，這些藥品每年的用量有限。罕見病用藥研發成本特別高，治療也極為昂貴，有的疾病一年的治療費用在100萬元左右。但很多罕見病患兒來自農村，如果整個社會保障體系不支持，他們根本用不起藥。

而在上海羅氏制藥注冊總監楊泓看來，國外藥企生產的兒藥在中國上市的困難還來自政策和操作等多個方面。中國沒有完善的兒童基本藥物目錄，兒童用藥或兒童適應證被列入醫保目錄的也很少。

審評審批制度改革后，臨床急需的兒藥可經“綠色通道”優先審評，藥審中心也出臺了成人藥外推、臨床試驗等技術指導原則，加大對兒童用藥的審評審批工作力度。兒藥短缺在審評環節的障礙部分清除，但這并不意味著企業能心無旁騖地做研發。兒藥研發高投入需要高回報，目前進入醫保目錄中的兒藥（尤其是孤兒藥）寥寥無幾，這打擊了部分企業的創新熱情。

“市場是逐利的，如果藥品沒有很好的市場表現，企業將缺乏研發和生產的熱情。”藥審中心審評部門有關負責人說，“要求企業不考慮盈利只強調社會責任是不現實的，也不符合市場經濟規律。”可喜的是，近日，國家食品藥品監督管理總局發布《關于調整進口藥品注冊管理有關事項的決定》，對進口藥品臨床試驗申請和上市申請等事項做出“在中國進行的國際多中心藥物臨床試驗完成后，申請人可以直接提出藥品上市注冊申請”等多項調整，這將進一步鼓勵新藥上市，滿足臨床需求。兒藥進口速度或因此再提速。

丁洋也表示，期待在兒藥招標采購、市場定價、醫保支付等方面，國家能夠出臺更多的支持性政策，讓兒藥研發企業享受更多政策紅利。（記者 落楠）