中國工程院院士、哈爾濱醫科大學校長、國家衛健委罕見病診療與保障專家委員會主任委員張學表示，中國罕見病事業取得一定的進展，得益于近十幾年來，全國人大代表、政協委員為推進中國罕見病事業發展在兩會上不斷發聲，得益于罕見病領域專家及社會各界的共同努力。在今年全國兩會上，由丁潔教授牽頭提出的“關于建立中國罕見病醫療保障“1+4”多方支付機制的建議”，進一步將多方支付機制的主旨明確化、操作具體化、路徑清晰化，值得認真研究推廣。

全國政協委員、北京醫學會罕見病分會主任委員丁潔介紹了《關于建立中國罕見病醫療保障“1+4”多方支付機制的建議》提案，并表示，提案的中心問題是將罕見病藥品逐步納入國家藥品目錄。同時，她建議中央和省級政府建立罕見病專項救治項目，可以在幫助罕見病患者完成支付的同時，解決不同地區經濟發展水平差異可能帶來的醫療保障不均衡問題。還要進一步整合社會資源，引導慈善基金和商業保險有序進入支付機制，患者個人也應當成為多方支付機制的組成部分。

全國政協常委、中國稅務學會副會長張連起提出，隨著我國醫療保障制度的不斷完善，罕見病醫療保障成為醫療改革的難點，也成為社會治理體系的短板。要拓展罕見病醫療保障的基礎是“1”，同時要夯實延伸建立罕見病專項救助項目、統籌安排慈善基金、引導商業保險進入支付機制，以此提升重特大疾病醫療保障水平。

全國政協委員、北京大學醫學部主任助理吳明表示，要研究如何將“1+4”真正落地，固化下來從而形成長效機制，十分重要。考慮醫保基金壓力很大，在落實這一機制過程中，需要騰空間、建立可持續和不斷補充資金的良性循環機制。政府部門之間需要明確責任，統籌多方，統一部署，協同發力。

浙江省醫學會罕見病分會后任主委謝俊明介紹了浙江省探索建立“罕見病用藥保障機制”的經驗。廣東省醫學會罕見病分會主任委員劉麗介紹了佛山市通過醫療救助和政策性商業保險，探索罕見病多方支付的方法和路徑。

全國政協常委甄貞、全國人大代表班宇俠、中國勞動和社會保障科學研究院醫療保險和護理保險研究室主任王宗凡、國家衛健委衛生發展研究中心副主任張毓輝、北京衛生經濟學會副會長賈方紅、山東省醫學會罕見病分會主任委員韓金祥、江蘇省醫學會罕見病分會主任委員張愛華、中國財政科學研究院副研究員朱坤、北京罕見病診療與保障學會副理事長劉軍帥等嘉賓就中國罕見病醫療保障機制的建設、罕見病藥品進入國家基本醫保制度的意義、罕見病藥品進入基本醫保目錄可能給醫保基金帶來的沖擊等問題進行了探討。