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突破性治療XLH罕見病藥物在中國獲批
本報訊（記者 王天奡）1月15日，治療X連鎖低磷性佝僂病（XLH）的靶向藥物麟平（布羅索尤單抗）獲國家藥品監督管理局（NMPA）批準上市。這是中國首個獲批靶向成纖維細胞生長因子23（FGF23）的重組全人源單克隆 IgG1抗體。此次獲批上市，將填補國內XLH臨床治療的空白。
“目前，全世界已知的罕見病約有7000種，但其中只有約6%的罕見病有藥可治。”上海市罕見病防治基金會理事長、中國罕見病聯盟副理事長李定國教授表示。據了解，低磷性佝僂病是一組由于遺傳性或獲得性病因導致腎臟排磷增多，引起以低磷血癥為特征的骨骼礦化障礙性罕見疾病，具有較高的致殘、致畸率，被納入《罕見病診療指南（2019年版）》第51號罕見病。
此前，布羅索尤單抗曾被美國FDA授予突破性療法認定以及孤兒藥資格，并已獲批治療6個月及以上兒童和成年人的X連鎖低磷血癥、腫瘤誘導的骨軟化癥(TIO)患者，是首個獲得FDA批準治療這兩種疾病的創新藥物，也是第一個被批準治療腫瘤無法定位或根治性切除的TIO患者的藥物，目前在美國、歐洲、日本均已上市。
編輯：何方
關鍵詞：罕見病 XLH
