每年2月的最后一天，都是“國際罕見病日”。這一天，是罕見病病友們的專屬紀念日，也是對罕見病群體的關愛日。2020年，人民政協網“假如我是委員”小程序開辦了“關注罕見病群體，為愛吶‘罕’”欄目，收集到600余件虛擬提案、上千條點贊、上萬條互動……人民政協報民意周刊亦進行相關專題報道，讓這一群體的處境和期盼為更多人所了解。

今年全國兩會召開在即，已有多位全國政協委員表示，將提交相關提案，為解決“罕見病”患者切身難題建言獻策。

——編者

作為北京大學第一醫院的兒科教授，丁潔開始關注罕見病，正是源于成為全國政協委員后，有人請她幫忙反映相關問題。此后，隨著對罕見病相關情況越來越了解，丁潔連續多年提交有關罕見病的提案。從提請制定《罕見病醫療保障制度》、《罕見病患者救助條例》、《孤兒藥法案》，到《關于盡快成立中華醫學會罕見病專科分會的建議》、《關于制定切合我國實際的罕見病醫療保障相關策略的建議》，再到《關于建立中國罕見病醫療保障“1+4”多方支付機制的建議》……今年兩會，她更是一口氣帶來了3件關于罕見病的提案，分別從慈善救助、商業保險、談判藥品政策落地等方面，提出具體建議。

丁潔介紹，如今，國家對罕見病越來越關注，特別是近兩年，有一大批專家群體為推進罕見病各項政策落地，做出了大量努力。這個專家群體不僅僅是指患者和醫務工作者，還包括經濟學、醫保、保險等多個領域的專家，他們站在更高的政策角度，通過調研、研討等方式研究這一問題，也讓提出的建議變得更有可實踐性和可實現性。

丁潔提到，去年在“假如我是委員”小程序上受到關注的《關于建立中國罕見病醫療保障“1+4”多方支付機制的建議》，就是在九三學社北京市委會原副主委、北京醫學會罕見病分會副主任委員王琳等專家的共同研討下提出的。今年她準備帶上兩會的提案，是根據相關部委對去年這件提案的答復，展開后續調研后撰寫的，直接針對了新發現的問題和需要進一步落實的政策。

在今年的提案中，丁潔希望能解決患者用藥“最后一公里”的問題。她提到，目前，近半數地市沒有全部將特藥和罕見病談判藥品列入門診特殊用藥，患者僅能住院才能獲得藥品。在全國333個地級行政區中，職工醫保，沒有納入門診特殊藥品政策的地區約150個；居民醫保，約154個。

同時，由于醫療機構藥品配備和考核制度問題，醫院沒有進藥或進藥數量不足，社會定點特藥藥店的藥品也配備有限。希望國家能完善藥品管理，簡化相關手續，讓患者在門診和藥店就能買到罕見病用藥，而不是像現在這樣“望藥卻步”。

對于很多罕見病患者都十分關注慈善救助問題，丁潔指出，有關部門已經提出“應把慈善作為化解重特大疾病風險的重要手段，積極探索建立醫療救助與慈善事業的銜接機制”。建議試行罕見病高值藥的醫療保障省級統籌，整合好慈善資源，特別是要做好慈善工作、社會互助與醫療保障制度的銜接。

另外，丁潔認為，未來在罕見病救治方面，只有建立多方支付、多層次的醫療保障機制，才能徹底解決罕見病高值藥的支付問題，而商業健康保險是多層次醫療保障體系的重要組成部分，將大有可為。她提到，目前很多省市都在嘗試由政府主導的商業醫療保險，隨著我國醫療保障體系的不斷完善，完全可以發揮商業保險在罕見病高值藥多方共付機制中的作用。可以先試行省級統籌，經驗成熟后進行國家統籌。同時，建立商業保險與醫療保障制度的銜接機制。

關注罕見病多年，在全國兩會上提交相關提案已經成了丁潔的一份責任。今年，她也會帶著這3件提案，邀請同樣關注這一問題的委員們進行聯名，希望能有更多的人關注罕見病、幫助罕見病患者。