8月17日，記者獲悉，百濟(jì)神州的凱澤百?（達(dá)妥昔單抗β，QARZIBA?）獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療12月齡及以上的高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者，及復(fù)發(fā)或難治性神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者。

神經(jīng)母細(xì)胞瘤（Neuroblastoma，NB）起源于腎上腺髓質(zhì)或椎旁交感神經(jīng)系統(tǒng)，是好發(fā)于兒童的一種顱外實體腫瘤，在兒童惡性腫瘤中約占 8%~10%，死亡率卻占到15%。神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者的年齡通常在15歲以下，近一半患者發(fā)病時還不到2歲，超過半數(shù)患者為高危型。在中國，神經(jīng)母細(xì)胞瘤發(fā)病率約為10.1/100萬（0-14歲兒童），每年新發(fā)患兒人數(shù)約為2500例。

由于惡性程度高、疾病進(jìn)展迅猛且治療難度大，神經(jīng)母細(xì)胞瘤常被稱作“兒童腫瘤之王”，尤其對于高危及復(fù)發(fā)難治的患兒，臨床上的治療手段效果不佳，遠(yuǎn)期生存較差。患兒通常要經(jīng)歷多輪復(fù)雜而密集的綜合治療，包括化療、手術(shù)、干細(xì)胞移植、放療等。目前，針對高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒的治療方案包括誘導(dǎo)階段、鞏固階段和維持階段，而針對復(fù)發(fā)和難治性患兒國內(nèi)外均無標(biāo)準(zhǔn)治療方案。近70%的高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒在完成誘導(dǎo)、鞏固階段的治療后，還會遭遇復(fù)發(fā)。在現(xiàn)有的高強(qiáng)度治療下，仍有50%以上的高危患兒和75%以上的復(fù)發(fā)患兒生存期不超過5年，給患兒家庭帶來了沉重的負(fù)擔(dān)與巨大的傷害。

隨著近年來免疫療法的快速發(fā)展，對神經(jīng)母細(xì)胞瘤的疾病認(rèn)識與研究也更趨深入和細(xì)化。針對高危患兒的研究發(fā)現(xiàn)，傳統(tǒng)治療方案或未能徹底消滅患者體內(nèi)的腫瘤細(xì)胞，并由此帶來復(fù)發(fā)風(fēng)險，免疫治療則能為這類患兒群體帶來生機(jī)。但遺憾的是，過去，國內(nèi)一直未有針對高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤的免疫治療藥物獲批，許多家長甚至奔赴海外為孩子尋求一線生機(jī)。

根據(jù)此前APN311-302研究，凱澤百?治療高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者5年無事件生存率達(dá)57%，顯著提升15%；5年總生存率達(dá)64%，顯著提升14%；同時，顯著降低了疾病復(fù)發(fā)風(fēng)險16%。APN311-202 V3研究顯示，凱澤百治療復(fù)發(fā)或難治性神經(jīng)母細(xì)胞瘤的客觀緩解率約50%，3年無事件生存率為57%，3年總生存率為71%，提高了復(fù)發(fā)或難治性神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒的遠(yuǎn)期生存。

記者注意到，在國內(nèi)正式獲批之前，借助海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)的“先行先試”特殊政策，經(jīng)由國家相關(guān)規(guī)定及批準(zhǔn)，凱澤百已經(jīng)在2020年11月落地海南博鰲，第一時間用于兒童神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒救治，縮短患兒的等待期。截至國內(nèi)正式獲批前，凱澤百通過“先行先試”的綠色通道政策，已經(jīng)惠及近30位神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒。

在全球范圍，凱澤百于2017年獲歐洲藥品管理局（EMA）批準(zhǔn)，用于治療一歲以上的高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者，以及復(fù)發(fā)或難治性的神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者。