人民政協(xié)網(wǎng)上海11月7日電 在第三屆進(jìn)博會上，武田展示了5款罕見病重磅新品，涵蓋法布雷病、遺傳性血管性水腫、戈謝病、血友病等多個罕見病領(lǐng)域，展現(xiàn)出武田深耕中國罕見病領(lǐng)域、助力中國罕見病患者早日回歸健康生活的決心和信念。

罕見病又被稱作孤兒病，是眾多患病率極低疾病的統(tǒng)稱，目前WHO認(rèn)定的罕見病超過7000種，其中80%為遺傳病，僅有5%病種可以有效治療或控制。盡管單個疾病發(fā)生概率較小，但由于病種眾多，因此整個罕見病患者數(shù)量較多。在中國，預(yù)計有超過2000萬罕見病患者，他們中的大多數(shù)人都面臨著診療率低、誤診率高、藥物可及性低等諸多困難。

自收購夏爾以來，武田在中國罕見病領(lǐng)域強(qiáng)勢發(fā)力，加速引入更多中國罕見病患者急需的創(chuàng)新藥物。據(jù)了解，僅2020年，武田預(yù)計上市近7款創(chuàng)新藥，其中一半以上集中在罕見病領(lǐng)域，有望成為上市新藥最多的跨國藥企之一。

以遺傳性血管性水腫（HAE）為例，這是一種嚴(yán)重威脅患者生命的罕見遺傳疾病，主要導(dǎo)致患者多個身體部位毫無征兆地發(fā)生急性水腫。這其中最致命的是喉頭水腫，會快速導(dǎo)致患者呼吸困難甚至是窒息。數(shù)據(jù)顯示，我國有58.9％的HAE患者發(fā)生過喉頭水腫，致死率高達(dá)11%~40%。由于傳統(tǒng)藥物副作用大，導(dǎo)致很多患者拒絕用藥，長期處于無藥可治的困局。2018年5月，國家衛(wèi)生健康委員會聯(lián)合五部門發(fā)布的《第一批罕見病目錄》將遺傳性血管性水腫列入首批121種罕見病之一。

因此在本屆進(jìn)博會上，武田首次展示了兩款即將引入中國的HAE創(chuàng)新療法，即將填補了中國HAE長期無針對性治療的空白。這其中包括目前全球首個且唯一針對遺傳性血管性水腫預(yù)防治療的拉那利尤單抗注射液，該產(chǎn)品于2018年率先在美國獲得上市許可；隨后通過專門通道的加速審評和審批，即將獲批進(jìn)入中國。臨床研究數(shù)據(jù)顯示，定期治療可讓每月疾病的發(fā)作次數(shù)平均降低87%，而在治療一段時間后，有77%的患者實現(xiàn)了病情零發(fā)作。而另一款針對HAE急性發(fā)作的醋酸艾替班特注射液，也在中國直接申報藥品上市注冊申請并已進(jìn)入優(yōu)先審評。

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對此，中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院變態(tài)反應(yīng)科支玉香教授也表示十分高興：“進(jìn)博會是全國人民關(guān)注的盛會。作為醫(yī)務(wù)工作者，我們非常關(guān)注和期待進(jìn)博會能展示和加速引入更多國際領(lǐng)先的創(chuàng)新療法。像遺傳性血管性水腫這類罕見病，在中國據(jù)預(yù)測至少有近30,000名患者，長期得不到有效治療，時刻都面臨著生命威脅。此次HAE創(chuàng)新療法亮相進(jìn)博會，意味著HAE患者實現(xiàn)水腫‘零發(fā)作’的愿望已近在咫尺，這對中國HAE患者來說將是巨大的福音。”

此外，武田還在進(jìn)博會上展示了其它3款罕見病創(chuàng)新療法和個體化疾病治療方案：

l 用于法布雷病患者的長期酶替代治療的瑞普佳? (阿加糖酶α注射用濃溶液）已于今年8月獲批，是中國目前引進(jìn)的唯一的人源性酶替代療法；

l 用于戈謝病患者長期酶替代治療的人源性創(chuàng)新藥物維拉苷酶α，預(yù)計年內(nèi)獲批，將打破中國十余年戈謝病治療藥物單一局面；

l 預(yù)計年內(nèi)獲批的中國首個支持血友病A藥代動力學(xué)（PK）指導(dǎo)下的管理工具myPKFiTTM，與百因止?（注射用重組人凝血因子VIII）配合使用，根據(jù)每位患者的情況，計算并調(diào)整用藥，將患者出血風(fēng)險降到最低，為中國A型血友病患者開啟個體化治療新時代。

myPKFiTTM

“非常感謝政府提供了進(jìn)博會這樣的廣闊平臺，讓各個國家、行業(yè)、企業(yè)紛紛展示前沿技術(shù)與創(chuàng)新產(chǎn)品，促進(jìn)全球貿(mào)易和創(chuàng)新一體化，充分展現(xiàn)了政府推進(jìn)共同開放、促進(jìn)創(chuàng)新發(fā)展的決心。” 武田制藥全球高級副總裁，武田中國總裁單國洪先生表示，“作為專注于研發(fā)創(chuàng)新的跨國藥企，我們期待通過進(jìn)博會，展現(xiàn)武田核心治療領(lǐng)域的創(chuàng)新藥物和突破性療法，以更快的速度引進(jìn)更多的國際前沿藥物，幫助中國患者獲得全球同步的治療體驗，讓中國罕見病患者有藥可治，回歸健康生活。“（小波）

中國患者組織成長地圖發(fā)布儀式

此外，本次罕見病專場發(fā)布會上，武田代表無錫靈山慈善基金會，展示了中國罕見病患者組織賦能項目的正式命名“破繭成蝶”和其階段性成果“中國患者組織成長地圖”，寓意通過賦能項目，幫助患者組織定位自身發(fā)展所處階段，發(fā)掘不同發(fā)展階段的特點，精準(zhǔn)厘清各階段的發(fā)展需求與工作重點，培養(yǎng)患者組織所學(xué)能力重點，助力患者組織在中國罕見病事業(yè)發(fā)展中承擔(dān)越來越重要的角色。