人民政協網北京3月22日電（記者 楊嵐）5歲，本該是一個無憂無慮的年紀，然而，神經母細胞瘤的突然來襲，打亂了一家人原本的甜蜜與快樂。在國內對于高危神經母細胞瘤尚且缺乏有效療法的困境下，一次為幫助小惟和更多患兒的“生命接力”正日夜兼程地展開。

3月21日，圍繞小惟的故事，一場神經母細胞瘤患者關愛沙龍活動在京舉行。十多位患兒與家長來到現場，和兒童腫瘤臨床專家、公益組織、政府和企業各方一道，分享診治經歷與現實痛點，并探討如何通過各方合力，推動藥物可及性的提高，讓更多家庭少走“彎路”，為更多孩子們帶來希望。

在人們的印象中，癌癥往往與老年人相關，但很多人不知道的是，即便是剛出生不久的嬰幼兒和兒童，也可能遭遇癌癥。國家癌癥中心統計數據顯示，近年來我國15歲以下少年兒童的惡性腫瘤發病數每年高達約2.5萬例，惡性腫瘤在我國兒童常見致死原因中已僅次于意外傷害位居第二位。

其中，神經母細胞瘤是一種兒童顱外實體瘤，發病數約占我國所有兒童惡性腫瘤的8%~10%。神經母細胞瘤患者的年齡通常在15歲以下，近一半患者發病時還不到2歲。總體而言，神經母細胞瘤的發病較為罕見，據歐美國家的數據推測，在我國，每年約有3000名兒童被診斷為神經母細胞瘤。由于惡性程度高、疾病進展迅猛且治療難度大，神經母細胞瘤常被稱作“兒童腫瘤之王”，尤其對于高危及復發難治的患兒，臨床上的治療手段效果不佳，遠期生存率較差。

爭分奪秒，守護患兒的生命希望

“小惟的情況恰恰反映了神經母細胞瘤的兇險性，”天津市腫瘤醫院副院長趙強介紹，通常來說，如果孩子能夠盡早就診，及時治療，仍有希望實現更好的預后。但在我國，多數患兒在確診時已進展到中晚期，可選擇的治療方案較少，這也進一步增加了治療的難度。趙強表示，優化高危神經母細胞瘤患者治療方案迫在眉睫，對于復發、難治患者，開發更為有效的治療方案，提高治療獲益十分關鍵。

“小惟的故事源于我們在臨床中的一位患兒的真實經歷，很遺憾，由于疾病進展太快，盡管各方付出了巨大努力，孩子最終沒能用上新的治療方案。但在這次探索的過程中，我們為更多的孩子們開辟了一條新藥引入的‘生命通道’。”天津市腫瘤醫院閆杰表示，目前患兒已經能夠通過綠色通道獲得新型的免疫藥物治療。

針對我國神經母細胞瘤患兒的迫切臨床需求，2020年初，百濟神州通過與EUSA Pharma合作，引入GD2單克隆抗體藥物QARZIBA?▼（達妥昔單抗β，dinutuximab beta)，它是經過優化的新一代GD2單克隆抗體，可通過與神經母細胞瘤細胞過度表達的特定靶標GD2結合，誘導雙重免疫機制，使腫瘤細胞裂解和死亡。在目前國內尚未正式批準的情況下，為了盡早讓國內患兒得到新藥治療，通過海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區一系列創新政策，該藥提前在國內“綠色通道”落地。

“為了加快全球新藥在國內的落地，海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區發揮國家的‘雙國九條’制度優勢，采用了極簡審批制度，讓患者減少等待，在本土即可用到國際上領先的治療藥物，”海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區副局長劉哲峰介紹，在政策支持下，已成功實現了首例神經母細胞瘤患兒的成功輸注。除了先行先試的政策探索，2018年，國家藥品監督管理局（NMPA）已將達妥昔單抗β（Dinutuximab Beta）納入了第一批臨床急需境外藥品目錄。2020年11月，NMPA已受理達妥昔單抗β的上市許可申請（BLA）并納入優先審評。

“同樣作為一位孩子的母親，我們非常理解小惟父母以及更多患兒家長的心情。為患者帶來最好的抗癌藥，幫助更多患者可及，這也是百濟神州在成立十年多以來，始終堅持和努力付諸實踐的愿景。同時，我們也期待這款創新藥物能早日在國內正式獲批，為更多家庭帶來希望，幫助這些孩子擁有一個充滿可能性的未來。”百濟神州副總裁劉焰說。

治療與科普并重，幫助患兒家庭少走彎路

據介紹，盡管疾病兇險，但若能得到積極治療，許多神經母細胞瘤患兒仍有機會得到治愈的希望。沙龍中，一位來自同濟大學的在讀學生音音分享了自己的故事：“4歲時，我被確診為神經母細胞瘤，但所幸在爸爸媽媽的守護下，經歷輾轉的治療，不僅病情得到了控制，還順利長大，考上了喜歡的大學。我很幸運能夠重新成為一個健康人，踏上自己理想的道路，還能收獲這么多的善意與愛。所以我也想鼓勵那些需要幫助的孩子們，‘兒童腫瘤之王’是可以被戰勝的，曾經的我們挺過來了，現在的你們也一樣充滿希望。“

如何幫助更多孩子像音音一樣，擺脫疾病陰影、順利成長，則是擺在臨床醫生、患兒家庭與社會各界面前的共同挑戰。

北京兒童醫院王煥民談到，相比發達國家，目前我國兒童神經母細胞瘤治療水平亟待提升，針對遠期生存率低、創新藥物研究不足等挑戰，我們希望重點推進臨床研究，并盡快開展神經母細胞瘤等兒童腫瘤的大數據分析，為探索更符合我國患兒實際的治療方案提供支持。雖然神經母細胞瘤是一種十分兇險的罕見腫瘤，但它可以被治愈，而實現這個目標需要我們長期投入、共同努力。

“兒童腫瘤并不是小一號的成人腫瘤，它們在致病機理、治療藥物等方面均存在很大差異。”關于兒童腫瘤患者面臨的現實問題，深圳市拾玉兒童公益基金會秘書長、美國杜克大學癌癥生物學博士李治中介紹，兒童腫瘤患者一方面亟待創新療法的發現，通過臨床上更精準的治療，實現真正意義上的治愈；另一方面，我們也希望借助及時的科學信息普及，讓更多家庭減少恐懼、少走彎路，并在各界的幫助下，讓這些孩子能夠回歸正常的學習與生活。