“漸凍癥”iPSC原理圖。科研人員供圖

記者8日從安徽省干細(xì)胞學(xué)會(huì)獲悉，北大“漸凍癥”女博士婁滔的細(xì)胞已被科研人員“重編程”為誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPSC)，將通過(guò)再研究以促進(jìn)漸凍癥的早日診斷和“精準(zhǔn)”治療。

漸凍癥，即被稱為世界五大絕癥之首的肌肉萎縮性側(cè)索硬化癥(Amyotrophiclateralsclerosis，ALS)，是一種漸進(jìn)且致命的神經(jīng)退行性疾病。由于運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的損害，患者表現(xiàn)為骨骼肌萎縮、無(wú)力以至完全癱瘓。

2018年1月4日，身患“漸凍癥”的婁滔在湖北咸豐老家病逝。她生前曾口述遺囑：“一個(gè)人活著的意義，不能以生命長(zhǎng)短作為標(biāo)準(zhǔn)，而應(yīng)該以生命的質(zhì)量和厚度來(lái)衡量。得了這個(gè)病，活著對(duì)我是一種折磨和痛苦。我要有尊嚴(yán)地離開，爸爸和媽媽，你們要堅(jiān)強(qiáng)地、微笑著生活，不要為我難過(guò)。我走之后，頭部可以留給醫(yī)學(xué)做研究。其他所有器官，凡是可以挽救他人生命的，盡可以捐給他人使用。”

這份流傳在網(wǎng)上的遺囑一時(shí)感動(dòng)千萬(wàn)人。然而由于她的身體狀況欠佳，她的器官最終不符合捐贈(zèng)要求，只能抱憾離世。

據(jù)了解，婁滔雖未能捐贈(zèng)器官，卻在去年10月19日將自己的細(xì)胞交由安徽省干細(xì)胞學(xué)會(huì)和中國(guó)科大-中盛溯源細(xì)胞醫(yī)學(xué)聯(lián)合實(shí)驗(yàn)室，以期幫助早日攻克漸凍癥這一世界性難題，拯救更多漸凍癥患者的生命。

通過(guò)幾個(gè)月的科研攻關(guān)，實(shí)驗(yàn)室已將婁滔博士的細(xì)胞“重編程”為與胚胎干細(xì)胞類似的誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPSC)。

據(jù)悉，中盛溯源下一步將會(huì)與國(guó)內(nèi)干細(xì)胞和再生醫(yī)學(xué)研究機(jī)構(gòu)合作，將她的iPSC分化為運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元，并用于病理研究和藥物篩選，以促進(jìn)漸凍癥的早日診斷和“精準(zhǔn)”治療。

一直從事iPSC神經(jīng)定向分化的南京醫(yī)科大學(xué)劉妍教授表示，通過(guò)將婁滔的iPSC在培養(yǎng)皿中分化為運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元，我們可以直接觀察和研究漸凍癥發(fā)生的機(jī)制和進(jìn)展，這將為我們攻克中國(guó)人群漸凍癥難關(guān)帶來(lái)希望。事實(shí)上，這種研究方法在世界上已有先例。2014年，美國(guó)波士頓兒童醫(yī)院和哈佛大學(xué)干細(xì)胞研究所的CliffordWoolf研究組將具有特定基因突變的漸凍癥患者來(lái)源的iPSC分化為運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元，并利用這些神經(jīng)元篩選出相關(guān)通道激活劑Retigabine，來(lái)抑制這些運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的過(guò)度興奮，提高了神經(jīng)元的存活率。基于此研究結(jié)果，美國(guó)FDA迅速開放綠色通道，在不到一年的時(shí)間內(nèi)審核批準(zhǔn)Retigabine用于臨床治療相似遺傳背景的漸凍癥患者。

中盛溯源首席科學(xué)家、人類iPSC技術(shù)發(fā)明人之一俞君英博士認(rèn)為，由于病人活體細(xì)胞的稀缺，世界范圍內(nèi)藥物的開發(fā)和測(cè)試主要依賴于動(dòng)物實(shí)驗(yàn)和癌細(xì)胞株，這些研究工具與生理?xiàng)l件下人體細(xì)胞的差異導(dǎo)致了新藥開發(fā)在臨床試驗(yàn)階段的高失敗率。利用攜帶各種罕見(jiàn)遺傳疾病基因的患者細(xì)胞，在體外重編程為各種特定疾病的iPSC細(xì)胞株，可以建成中國(guó)人群疾病iPSC細(xì)胞庫(kù)。然后利用這些疾病iPSC在培養(yǎng)皿中建立疾病細(xì)胞模型，能更直觀更精確地反映疾病的病理機(jī)制，為開發(fā)新的治療藥物和有效的治療方案提供有力工具。