中國科學院上海藥物研究所耿美玉研究員團隊堅持22年接續研發的原創新藥甘露特鈉膠囊，近日通過國家藥品監督管理局有條件批準上市，用于治療輕度至中度阿爾茨海默病，改善患者認知功能。該藥是以海洋褐藻提取物為原料，制備獲得的低分子酸性寡糖化合物，研發獲得“重大新藥創制”國家科技重大專項的支持。

據了解，自發現阿爾茨海默病100多年來，全球用于臨床治療的藥物只有5款，臨床獲益不明顯。全球各大制藥公司在過去的20多年里，相繼投入數千億美元研發新的阿爾茨海默病治療藥物，320余個進入臨床研究的藥物已宣告失敗。甘露特鈉膠囊是國際首個靶向腦-腸軸的阿爾茨海默病治療新藥，通過優先審評審批程序在中國大陸上市為全球首次上市，填補了該領域17年無新藥上市的空白。

該藥主要發明人耿美玉介紹，臨床前作用機制表明，藥物通過重塑腸道菌群平衡，抑制腸道菌群特定代謝產物的異常增多，減少外周及中樞炎癥，降低β淀粉樣蛋白沉積和Tau蛋白過度磷酸化，從而改善認知功能障礙。

據了解，共有1199例受試者參加了該藥的1、2、3期臨床試驗研究。其中3期臨床試驗由上海交通大學醫學院附屬精神衛生中心和北京協和醫院牽頭組織的全國34家三級甲等醫院開展，共完成了818例受試者的服藥觀察。為期36周的3期臨床研究結果表明，甘露特鈉膠囊可明顯改善輕、中度阿爾茨海默病患者認知功能障礙，與安慰劑組相比，主要療效指標認知功能改善顯著，認知功能量表（ADAS-Cog）評分改善2.54分（p<0.0001），對患者的認知功能具有起效快、呈持續穩健改善的特點，不良事件發生率與安慰劑組相當。