7月9日，百濟神州宣布注射用卡非佐米獲得國家藥品監督管理局（NMPA）附條件批準，與地塞米松聯合適用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者。注射用卡非佐米是新一代環氧酮類蛋白酶體抑制劑，憑借獨特的藥物設計，具有高選擇性和不可逆性的特點。它是百濟神州通過與安進公司的戰略合作后，在國內成功引入的第三款商業化藥物。

復發耐藥仍存挑戰，亟需新藥破局

多發性骨髓瘤（MM）是血液系統第二大常見的惡性腫瘤，是一種克隆性漿細胞異常增殖的惡性疾病，約占血液系統惡性腫瘤的13%,。數據顯示，許多MM患者在確診時常常已是晚期，目前MM仍不可治愈，在整個病程中會多次復發。據2018年WHO全球腫瘤調研報告，中國MM發病率正呈現出逐年增高的趨勢，且MM發病年齡趨于年輕化，中位發病年齡為59歲。

近年來，隨著分子生物學研究的不斷深入，對多發性骨髓瘤的治療已有明顯改觀，新藥和治療方案的迭代，令患者的生存率得到提升。然而，多發性骨髓瘤目前在臨床仍屬不可治愈性疾病，大部分患者會遭遇疾病復發以及耐藥問題，這也成為臨床研究與治療中的棘手難題。

北京大學人民醫院血液病研究所所長黃曉軍教授指出，目前對初治多發性骨髓瘤的治療已有很大提升，但復發或難治性患者仍面臨困境。每一次疾病復發，意味著患者的治療選擇進一步減少，從而可能對總生存期產生不利的影響。因此，針對復發或難治性多發性骨髓瘤，在臨床上亟待擴充新的藥物或治療方案。

百濟神州總裁吳曉濱博士提到，多發性骨髓瘤國內患者的臨床需求尚未完全得到滿足。注射用卡非佐米在國內獲批的首個適應癥提供了一個重要機會，將帶給我國患者新的治療選擇和更多希望。

優化新選擇，開啟MM治療新格局

研究發現，蛋白酶體能夠通過降解錯誤折疊和多余的蛋白質，在細胞功能和生長中發揮重要作用。在多發性骨髓瘤（MM）中，蛋白酶體的活性通常可能有所增強，并通過許多關鍵過程驅動腫瘤進展。作為新型的不可逆性蛋白酶體抑制劑，注射用卡非佐米可以更牢固更穩定地與蛋白酶體結合，更強抑制蛋白酶體活性，阻斷蛋白酶體對蛋白的降解，破壞骨髓瘤細胞內的蛋白清除，誘導骨髓瘤細胞凋亡，對硼替佐米耐藥MM仍有效,。此外，研究表明注射用卡非佐米對蛋白酶體的抑制具有高選擇性，無脫靶效應，神經毒性低，患者耐受性較好。

首都醫科大學附屬北京朝陽醫院血液科主任，也是這項中國3期臨床的主要研究者陳文明介紹，此次支持注射用卡非佐米中國獲批的這項多中心單臂3期臨床研究顯示，卡非佐米聯合地塞米松對復發或難治性多發性骨髓瘤患者有效，對PI耐藥或對PI和IMiD雙耐藥的患者也有效，這將為復發或難治性多發性骨髓瘤患者帶來新的治療選擇。

蘇州大學附屬第一醫院血液科主任吳德沛教授表示，實際上，臨床方案選擇的重點是在診療常規的基礎上采取個體化治療，根據個體不同情況合理用藥，才能降低藥物毒性并達到最好的治療效果。

隨著新藥的獲批，我國復發或難治性多發性骨髓瘤的治療也將打開新的格局。中國醫學科學院血液病醫院淋巴腫瘤中心主任邱錄貴教授表示，對于復發或難治性多發性骨髓瘤患者，方案選擇需要結合一線治療的情況，包括一線治療方案、持續時間、療效、治療耐受性等，在疾病進展后，要根據患者整體的疾病情況再調整治療方案。注射用卡非佐米自2012年被美國FDA批準用于復發或難治性多發性骨髓瘤治療以來，以其為基礎的聯合方案在多項臨床研究中顯示出卓越的療效及顯著的生存獲益。相信隨著其在國內的上市及臨床應用，將為我國多發性骨髓瘤的臨床實踐積累更多經驗，相應推動臨床指南、診療規范等的更新，進一步與國際接軌。

據悉，注射用卡非佐米于2012年由美國FDA首次批準，隨后已陸續在阿爾及利亞、阿根廷、澳大利亞、加拿大、日本、俄羅斯、新加坡、韓國、瑞士等數十個國家或地區獲批上市。目前，全球約有15萬例患者接受過注射用卡非佐米治療。