人民政協(xié)網(wǎng)1月21日電（記者 劉喜梅）生物醫(yī)藥企業(yè)博雅輯因與新型研發(fā)機(jī)構(gòu)細(xì)胞生態(tài)海河實(shí)驗(yàn)室日前簽署戰(zhàn)略合作研發(fā)協(xié)議，雙方將基于各自技術(shù)和資源優(yōu)勢(shì)，共同推進(jìn)造血干細(xì)胞研發(fā)轉(zhuǎn)化和基因治療相關(guān)的技術(shù)與產(chǎn)品落地，打造中國(guó)造血干細(xì)胞療法的原始創(chuàng)新研究和臨床轉(zhuǎn)化平臺(tái)。

細(xì)胞生態(tài)海河實(shí)驗(yàn)室是依托中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）建設(shè)，致力于開(kāi)展細(xì)胞生態(tài)基礎(chǔ)研究、技術(shù)創(chuàng)新和成果轉(zhuǎn)化的新型研發(fā)機(jī)構(gòu)。根據(jù)合作協(xié)議，雙方將在造血干細(xì)胞再生治療領(lǐng)域開(kāi)展一系列研究合作，包括針對(duì)特定的中國(guó)血液遺傳病研發(fā)創(chuàng)新的基因修飾造血干細(xì)胞療法和探索全新的造血干細(xì)胞生物標(biāo)記物以?xún)?yōu)化干細(xì)胞生產(chǎn)質(zhì)控工藝。

“細(xì)胞技術(shù)和細(xì)胞藥物是未來(lái)醫(yī)學(xué)治療模式變革的重要突破口，充分發(fā)揮國(guó)家平臺(tái)優(yōu)勢(shì)，推動(dòng)產(chǎn)學(xué)研結(jié)合，是實(shí)現(xiàn)細(xì)胞技術(shù)轉(zhuǎn)化和產(chǎn)品落地的重要途徑，”細(xì)胞生態(tài)海河實(shí)驗(yàn)室常務(wù)副主任、中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）所院長(zhǎng)程濤教授表示，“造血干細(xì)胞具備長(zhǎng)期自我更新能力和分化成各類(lèi)成熟血細(xì)胞潛能，圍繞造血干細(xì)胞的研究和療法轉(zhuǎn)化有望為血液腫瘤、自身免疫疾病、遺傳性血液病等多種疾病帶來(lái)解決方案。我本人從事血液學(xué)研究30余年，在造血干細(xì)胞生物學(xué)調(diào)控及再生方面取得系列原創(chuàng)性成果，針對(duì)造血干細(xì)胞領(lǐng)域瓶頸難題，打通從基礎(chǔ)到臨床的轉(zhuǎn)化渠道，得以讓造血干細(xì)胞這一經(jīng)典成體干細(xì)胞更加接近成藥產(chǎn)品的目標(biāo)，相關(guān)研究成果以第一完成人獲2020年度國(guó)家自然科學(xué)獎(jiǎng)二等獎(jiǎng)。相信此次與博雅輯因的合作能夠加速推動(dòng)我們?cè)谠煅杉?xì)胞領(lǐng)域的源頭技術(shù)創(chuàng)新和成果轉(zhuǎn)化，從而為人民健康提供新的保障手段?！?/p>

“我們團(tuán)隊(duì)在造血干細(xì)胞和基因編輯等前沿技術(shù)領(lǐng)域擁有豐富的研發(fā)和轉(zhuǎn)化經(jīng)驗(yàn)，公司去年獲得了國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)的首個(gè)造血干細(xì)胞療法和基因編輯療法研究產(chǎn)品的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，正在加快產(chǎn)業(yè)化發(fā)展步伐，”博雅輯因首席執(zhí)行官魏東博士表示，“此次與細(xì)胞生態(tài)海河實(shí)驗(yàn)室的合作將幫助我們進(jìn)一步拓展在造血干細(xì)胞領(lǐng)域的布局和應(yīng)用，通過(guò)與頂尖科研機(jī)構(gòu)的合作，充分發(fā)揮公司在細(xì)胞和基因療法領(lǐng)域的轉(zhuǎn)化經(jīng)驗(yàn)，盡早將更多自主創(chuàng)新治療方案帶給中國(guó)乃至全球患者?！?/p>

據(jù)了解，2021年，博雅輯因啟動(dòng)了中國(guó)首個(gè)針對(duì)輸血依賴(lài)型β地中海貧血病的基因編輯造血干細(xì)胞療法研究產(chǎn)品ET-01的I期多中心臨床試驗(yàn)，并于中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）完成了首例患者入組，目前該臨床試驗(yàn)正在天津、粵港澳大灣區(qū)的多個(gè)臨床中心開(kāi)展。同年，博雅輯因在第63屆美國(guó)血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)上展示了關(guān)于造血干細(xì)胞新表面標(biāo)志物和遷移的最新研究。